Warum Tiermodelle in der NARS1-Forschung eine Rolle spielen

Von Fruchtfliegen bis Mäusen, und was das wirklich bedeutet

Vielleicht haben Sie uns über Mausmodelle und in jüngerer Zeit über die Fruchtfliegenforschung sprechen sehen.

Oberflächlich betrachtet kann es sich ziemlich weit vom wirklichen Leben entfernt anfühlen.
Warum fliegt? Warum Mäuse? Und wie hilft das unseren Kindern eigentlich?

Das ist eine berechtigte Frage.

Denn bevor eine Behandlung überhaupt für Menschen in Betracht gezogen werden kann, müssen Forscher verstehen, was im Körper passiert, und testen, ob irgendetwas ihn sicher ändern kann.

Hier kommen diese Modelle ins Spiel.

Was können uns Fruchtfliegen (Drosophila Melanogaster) über NARS1 sagen?

Im Rahmen unseres Forschungsprogramms haben wir Dr. Farzeneh Larti ein Stipendium in Höhe von 25.000 US-Dollar zur Verfügung gestellt, damit er NARS1 anhand von Fruchtfliegenmodellen untersuchen kann.

Es mag unerwartet klingen, aber Fruchtfliegen werden häufig in der neurologischen Forschung eingesetzt. Sie teilen wichtige biologische Prozesse mit dem Menschen, insbesondere in der Art und Weise, wie sich Gehirnzellen entwickeln und funktionieren. Sie sind außerdem schnell zu untersuchen und genetisch einfacher anzupassen, was bedeutet, dass Forscher genetische Veränderungen viel schneller erforschen können.

In der NARS1-Forschung ermöglicht dies Wissenschaftlern:

• Messen Sie die Anfallsaktivität

• Beobachten Sie, wie sich Anfälle auf den Körper und die Genesung auswirken

• Studieren Sie Bewegung und Verhalten

• Verstehen Sie, wie genetische Varianten Gehirn- und Körperfunktionen beeinflussen

Diese Forschungsphase hilft, einige der wichtigsten frühen Fragen zu beantworten:

• Was läuft schief?

• Warum treten diese Symptome auf?

Es gibt den Forschern Orientierung und zeigt, welche biologischen Wege betroffen sind und wo mögliche Behandlungen möglicherweise wirken müssen oder welche Symptome verbessert oder behoben werden können.

Das Mausmodell (Mus Musculus): ein wichtiger Schritt nach vorne

Daneben haben wir auch einen wichtigen Meilenstein in unserer Mausmodellforschung erreicht.

Durch unsere Partnerschaft mit Das Jackson Laboratory, eines unserer NARS1-Mausmodelle ist jetzt in Phase 2 der Zucht eingetreten.

Dies bedeutet, dass Forscher nun Mäuse produzieren, die zwei NARS1-Varianten tragen, sodass sie die Erkrankung in einem ganzen lebenden System untersuchen können. Und hier beginnen die Dinge zusammenzukommen.

Während Fliegen uns helfen, die Biologie in einem frühen Stadium zu verstehen, können Forscher anhand von Mausmodellen erkennen, wie sich diese Biologie im Laufe der Zeit bei Säugetieren im Gehirn und Körper auswirkt, was eher unseren Körpersystemen ähnelt.

Sie können:

• Verfolgen Sie, wie sich die Erkrankung entwickelt

• Untersuchen Sie Symptome wie Anfälle, Bewegung und Verhalten in einem komplexen System

• Untersuchen Sie, ob Behandlungen einen sinnvollen Unterschied machen könnten

Der nächste Schritt ist die Lebensfähigkeit. Die Mäuse müssen lange genug leben, damit die Forscher das Geschehen richtig beobachten und messen können. Die Phänotypisierung oder Beobachtung von Symptomen bei Mäusen kann 6 Monate bis ein Jahr dauern, um bei genügend einzelnen Mäusen genügend Daten zu sammeln, um die Konsistenz nachzuweisen.

Im Erfolgsfall öffnet dies die Tür für therapeutische Tests, insbesondere für genetisch basierte Therapeutika, die vor der Anwendung beim Menschen mehr Informationen erfordern.

Warum beide Modelle wichtig sind

Diese Modelle ersetzen sich nicht gegenseitig, sie arbeiten zusammen.

• Fruchtfliegen Helfen Sie Forschern, schnell voranzukommen und die Grundlagen zu verstehen

• Mausmodelle ermöglichen es, diese Erkenntnisse auf eine Weise zu testen, die dem menschlichen Körper viel näher kommt

Es handelt sich um einen schrittweisen Prozess:

Die Biologie verstehen → Tests in einem lebenden System → Behandlungen erforschen

Es gibt keine Abkürzung darum herum.

Was das für Familien bedeutet

Dies bedeutet nicht, dass eine Behandlung bereit ist. Und das bedeutet nicht, dass eine klinische Studie vor der Tür steht. Aber es bedeutet etwas Wichtiges:

Wir bauen die Fundamente richtig.

Forscher verfügen nun über die Werkzeuge, um:

• Verstehen Sie NARS1 viel detaillierter

• Untersuchen Sie, wie es sich im Laufe der Zeit entwickelt

• Beginnen Sie zu erforschen, was diese Biologie verändern könnte

Jeder Schritt dieser Art verringert die Unsicherheit und bringt die Forschung auf sinnvolle Weise voran.

Die Realität hinter der Forschung

Diese Art von Arbeit ist komplex und teuer.

• Das Erstellen eines einzelnen Mausmodells kann etwa kosten 45.000 US-Dollar pro genetischer Variante

• Detaillierte Tests (Phänotypisierung) können reichen von 100.000 bis 250.000 US-Dollar, abhängig von der Studientiefe

Es ist eine bedeutende Investition. Aber es ist auch das, was die nächste Forschungsstufe ermöglicht.

Ohne diese Modelle wären wir einfach nicht in der Lage, Behandlungen sicher zu testen oder zu verstehen, ob sie echtes Potenzial haben.

Wo Fundraising hineinpasst

Alles, was wir hier geteilt haben, von der Fruchtfliegenforschung bis hin zu Mausmodellen, ist nur durch die Finanzierung möglich – seien es großzügige Spenden oder Zuschüsse.

Es ist nicht immer der sichtbarste Teil der Reise. Aber es ist eines der wichtigsten. Denn so geschieht Fortschritt.